Учёные разработали инновационный метод восстановления слуха при врождённой глухоте с помощью одной инъекции генной терапии.
Что известно:
- В терапии используется синтетический адено-ассоциированный вирус (AAV), доставляющий в ухо рабочую копию гена OTOF, отвечающего за синтез белка отолефрин.
- Метод применён у 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет с мутацией OTOF. Уже через месяц все участники начали слышать, оценки слуха улучшились с 106 дБ до 52 дБ в среднем.
- Наилучшие результаты наблюдались у детей 5–8 лет, но улучшения получило и большинство взрослых участников.
- Один из участников — семилетняя девочка — ожила на слуховую стимуляцию спустя несколько дней после инъекции и через четыре месяца могла свободно разговаривать с матерью.
- Все участники проходили наблюдение в течение 6–12 месяцев: серьёзных побочных эффектов не выявлено, отмечено лишь лёгкое снижение уровня нейтрофилов.
- Метод впервые продемонстрирован в клинических испытаниях с участием подростков и взрослых.
- Учёные отмечают, что данный подход может быть расширен на другие гены, такие как GJB2 и TMC1, связанные с различными формами глухоты.
